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        1. 首个法布雷病治疗药物上市-健康报网——国家健康门户

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          • 来源:蜜爸妈老年健康网

          版权声明:

            据悉  ,法布雷病是两种十分罕见的X染色体连锁遗传的鞘糖脂类代谢疾病  。该病始发于胎儿期并伴随患者终身 ,逐步恶化  ,引起心、肾等重要器官的衰竭  ,如得没办法有效治疗将危及生命  。2018年  ,该病被收录于国家第一批罕见病目录 ,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病 。

            (首席记者刘志勇)12月20日  ,国家药监局发布消息称  ,该局已于近日批准注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)的进口注册申请  。该药成为国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物  ,适用于8岁以上的儿童青少年及成人 。

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            法布雷病的治疗可分为对症治疗及酶替代治疗 。酶替代疗法可补充患者体内缺乏的酶  ,使脂质代谢保持正常  ,改善患者的症状、阻止疾病的进展  。此次获批的注射用阿加糖酶β ,作为酶替代疗法用于治疗法布雷病  ,被列入国家第二批临床急需新药 ,并于今年1月被纳入快速审评审批通道 。

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